イギリス初の「遺伝子治療」が人間の赤ちゃんに行われ成功！

2023年2月22日 2023年5月15日

1 すらいむ ★ ：2023/02/20(月) 21:37:09.14ID:9dZVlPfu

遺伝子を組換えるイギリス初の「遺伝子治療」が赤ちゃんに行われ成功、平均余命5～8年の遺伝子疾患の兆候がなくなり健康に

イギリスの国民保健サービス(NHS)が2023年2月15日に、同国で初となる異染性白質ジストロフィー(MLD)の遺伝子治療が生後19カ月の赤ちゃんに行われたと発表しました。
細胞を取り出し、欠陥のある遺伝子を組換えてから戻すこの治療は無事に成功し、赤ちゃんは元気に退院したと伝えられています。

NHS England » First baby receives life-saving gene therapy on NHS
https://www.england.nhs.uk/2023/02/first-baby-receives-life-saving-gene-therapy-on-nhs/

（以下略、続きはソースでご確認ください）

Gigazine 2023年02月20日 20時00分
https://gigazine.net/news/20230220-baby-receives-gene-therapy-first-uk/

（出典 i2-prod.manchestereveningnews.co.uk）

遺伝子治療

遺伝子治療（いでんしちりょう）とは、異常な遺伝子を持っているため機能不全に陥っている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法である。代表的なものでは、治療用の遺伝子情報を組み込んだレトロウイルスを異常な遺伝子を持つ細胞内に浸入させる手法がとられているが、成功例は少なく、より画期的なDNA…

6キロバイト (718 語) - 2022年10月9日 (日) 02:11

（出典【医療】遺伝子を組換えるイギリス初の「遺伝子治療」が赤ちゃんに行われ成功、平均余命5～8年の遺伝子疾患の兆候がなくなり健康に [すらいむ★]）

3 名無しのひみつ ：2023/02/20(月) 21:49:51.62ID:g4O8mXa5

組み換えられるんだな

6 名無しのひみつ ：2023/02/20(月) 23:15:38.57ID:pMpDcpCE

この子が成人して子供作ったら遺伝子どうなるんやろ
病気因子が発現するのか
治療後のままになるのか

10 名無しのひみつ ：2023/02/21(火) 04:43:31.32ID:eaU1bbgZ

>>6
ps://www.shouman.jp/disease/details/08_06_088/
＞病因
ARSA遺伝子がコードするアリルスルファターゼAの欠損によりスルファチド、リゾスルファチド、セラミドラクトシル硫酸などの糖脂質が脳や腎臟に蓄積する。この糖脂質を掃除できるようにパッチしてるだけで形質自体は残ってるんじゃね

9 名無しのひみつ ：2023/02/21(火) 02:38:37.75ID:rsoqpyiV

薬価が4億5千万てすごいな

12 名無しのひみつ ：2023/02/21(火) 04:53:45.38ID:D5c9SyrU

その欠損は遺伝子異常によって生じる。
メイヨーの説明とか読むとこの遺伝子異常は突発的な異常で子供には引き継がないような気がする
というか、この症状が致死性のものだから過去に子供にこの遺伝した病例はないんじゃないかな
ttps://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/metachromatic-leukodystrophy/symptoms-causes/syc-20354733

19 名無しのひみつ ：2023/02/21(火) 11:11:00.06ID:So839aQI

>>12
MLDは潜性の遺伝病
両親がどちらも保因者だった場合、理論上4分の1の確率で発病する
>>1の場合は子2人共にMLDだったそうだが
一応10代後半から発病して病状がゆっくり進行する成人型もあって、
その場合は子供を儲けられるし、その子供はほぼ全て保因者になる

症状が進行する前に実施しなければならないため、残念ながら姉のナラちゃんは治療の対象外に…

テディちゃん(左)とナラちゃん(右)

（出典 i.gzn.jp）